最近几年，人们一直在寻找治疗渐冻症的新方法。史蒂芬·霍金的逝世使人们产生了对新的治疗渐冻症方法的渴求。

霍金在《干细胞展望》的纪录片中说：“一个新的医学时代即将来临，在这个新的时代，人类可以治愈一切疾病，而我们身体中拥有异能的细胞，就是干细胞。

现在的渐冻症治疗状况怎么样？干细胞技术将对渐冻症的治疗起到什么作用？目前世界范围内的临床研究情况怎么样？

     渐冻症及其治疗状况     

渐冻症，也就是所谓的肌萎缩侧索硬化（ALS），也就是运动神经元病（MND），法国人称之为夏科（Charcot）病，美国人称之为卢伽雷（Lou Gehrig）病。

这是由于上、下运动神经元的损害，引起球部、四肢、躯干、胸腹等部位的肌肉逐渐变弱、萎缩，从而丧失了运动的能力。病因尚不清楚，多数患者是零星发生，只有5-10%是家族遗传。渐冻症患者若没有好的护理措施，可能在3-5年内因呼吸衰竭而死亡。

目前仅有2款药品被FDA仅批准用于渐冻症的治疗，分别是利鲁唑（riluzole） 和依达拉奉（edaravone）。

利鲁唑能透过血脑屏障，主要通过抑制脑内神经递质(谷氨酸和天冬氨酸)的释放，抑制兴奋性氨基酸的活性及稳定电压依赖性钠通道的失活状态来产生神经保护作用。依达拉奉是一种抗氧化物质，能清除自由基，减少运动神经元和神经胶质细胞的氧化应激。但两者均只能延缓病情的进展，不能治愈渐冻症。

     干细胞治疗渐冻症的临床总结     

干细胞有望成为一种新的治疗神经退行性疾病的方法。

干细胞能够分化成神经细胞，可以替代退化的神经元；干细胞能够分泌不同的生长因子，创造微环境，促进神经保护。其中间充质干细胞可能是最适合的一类干细胞。间充质干细胞不仅具有干细胞的分化潜能、易于获得、易于扩增、不具有伦理争论等特征，而且在多种动物疾病模型中证实治疗效果。

科学家已经开始研究间充质干细胞能否被用来治疗渐冻症。

临床前的实验表明，MSC的静脉回输能够延迟渐冻症的发病，延长寿命，而且减缓运动神经元的损伤。MSC在体内能够长期存活，并且迁移到脑和脊髓部位。向已经发病的小鼠体内静脉回输MSC，同样能够提高生存，延迟运动功能的丢失，改善病情。

目前已有许多临床实验通过了间充质干细胞用于渐冻症的研究。

I期临床试验利用骨髓来源的间充质干细胞（BMMSCs）通过静脉和脊髓内回输给ALS病人。12个月的随访期内，没有严重的副作用事件，核磁共振显示脑内和脊髓内无功能异常现象，充分证明间充质干细胞治疗渐冻症的安全性和可行性。

开放式临床试验通过两次脊髓内回输自体BMMSCs到渐冻症病人体内，无严重副作用事件。检测病人的ALS功能评分（ALS Functional Rating Scale，ALSFRS-R）发现，BMMSCs的回输6个月后，病人的ALSFRS-R稳定下来，没有进一步的减退。而且，病人脑脊液中IL-10、TGF-β1、TGF-β2、 TGF-β3、 IL-6 增加，促进运动神经元损伤的MCP-1减少，病人的免疫反应有所好转。

II期随机对照临床试验将ALS病人随机分成对照组和实验组。对照组服用利鲁唑，实验组服用利鲁唑并接受2次BMMSC回输。干细胞移植降低ALSFRS-R分数的变化，延缓病情进展，同时降低脑脊液中促炎细胞因子，增加抗炎因子。遗憾的是，两组病人的长期生存率上没有差异。

目前，我国已开展多项 ALS的临床研究。

北京武警总医院对99例 ALS患者进行了临床观察，结果表明，该方法能有效地提高 ALS病人的运动能力，且在近期（半年）内取得良好的效果，且全程安全。

广东省中医院对29例 ALS病人进行4次脐带间质干细胞移植，术后14天，病人的穿衣、卫生功能评分、上肢肌群肌力评分均高于治疗前。术后28天，患者的言语、穿衣、卫生功能得分均显著增高，上肢肌肉力量得分进一步增加，言语能力得分显著高于治疗14天。结果表明，脐带间质干细胞移植是一种有效的、安全的方法。

目前，干细胞疗法在世界范围内的发展速度很快，目前已经有一些新的干细胞药物进入了临床实验阶段。

     干细胞治疗的未来发展     

从临床资料来看，干细胞治疗渐冻症是安全可行的，而且可以在一定程度上延缓疾病的发生。希望通过干细胞疗法来“解冻”渐冻症患者，让他们从身体到精神上都能解脱出来。