骨髓移植（学名：hematopoietic stem cell transplantation，缩写：HSCT）是透过静脉注射正常骨髓细胞至白血病或再生不良性贫血等血液难病患者的治疗。骨髓移植所使用的造血干细胞，除了骨髓之外，还可以透过从末梢血回收PBSCT或胎儿脐带血等方式获取，总称造血干细胞移植。

也有对免疫不全疾患，遗传基因异常等导致的代谢异常疾病的患者尝试使用过。

适合性

白血球的血型HLA型，如果捐献者和对象患者不一致，便会发生拒绝反应，导致出现移植物抗宿主病(GVHD)，无法进行骨髓移植。HLA型一致可以移植的概率，同父母的兄弟姐妹间为25%，非血缘关系者间据称为数百～数万分之一。HLA型是遗传父母各一半，通常情况下亲子之间是不适合的，然而仍比完全无血缘关系者的可能性高。若血缘关系者之间无法找到合适的捐献者，可以透过骨髓库等进行非血缘关系者间的移植。曾经也有预先保存自己骨髓用来自行移植的情况，而现在主流是使用后述的自己末梢血干细胞移植（PBSCT）。

但是，HLA型是医学上判明的遗传基因情报的一部分，即使是亲子或兄弟关系HLA型一致也可能出现GVHD。

手术流程

在进行移植前，为根除患者的造血组织和癌变的细胞，会使用超过致死剂量的大量抗癌剂，并进行放射线照射，如全身放疗。这称为前处置，由于患者的造血功能被完全破坏，期后必须进行移植，否则患者将会死亡。之后，将捐献者的骨髓液（造血干细胞）透过静脉注射。虽然称为移植，但并不进行外科手术式的操作。如移植顺利，2周左右，注入的造血干细胞将会生长，并制造正常的血液，前后约3个月可出院 。但若出现重度移植物对抗宿主疾病则将危及生命，适度的话将可攻击残存的癌变细胞，降低再发病的可能性，所以免疫控制很重要。然而，即使移植本身成功，发生并发症导致生命危险的可能性亦较高。此外，现在已有所谓“微移植”，即不完全破坏患者的造血功能，而是只进行免疫控制，使捐献者的造血干细胞不被拒绝，这方法使无法适应常规移植的患者也可以进行移植。

移植产生的血型变化

如果接受ABO式血型不同的捐献者的骨髓移植，由移植来的造血干细胞制造血液，最终会变成与捐献者相同的血型。此外，血液细胞的染色体，DNA也将变成捐献者的。这是因为对于骨髓移植而言重要的白血球血型“HLA型”与红血球的血型“ABO式”无关，移植并无必要令ABO式血型一致。

后遗症及其课题

由于移植的前处置，施用了超过致死量的大量抗癌药物并进行放射线照射，做为其后遗症，儿童可能发生发育障碍，此外男女都会有很高可能永久性不育。在曾经是“不治之症”的血液难病患者亦有很多透过造血干细胞移植治愈的事例的今天，不仅是拯救生命，其后的生活质量(QOL)亦被认为应受到重视。有关不育的问题，男性患者可在移植前采集并冷冻精子，女性患者可在移植前处置的放射线照射时遮蔽卵巢，以及曾经是困难的卵子冷冻保存近年也可以进行了（但是，接受移植治疗的女性患者康复后使用冷冻未受精卵成功妊娠、生育的可能性是未知数）。尽管与患者生存希望相关，以某种形式保存生殖能力的重要性仍被诉求。然而，现实中无法拖延而不得不优先治疗的事例很多。

自己末梢血干细胞移植（PBSCT）

同种末梢血干细胞移植

其他

透过对自己的骨髓细胞进行肌肉注射，可以治疗闭塞性动脉硬化症。骨髓中的血管内皮干细胞的分化和血管新生贺尔蒙（血管内皮生长因子等）的产生被认为有关，并认为可以应用在心肌梗塞和中风上。

对辐射中毒的患者，是现在能用最有效的方法。